Lentiviren Transfektionsprotokoll

amerikanische und europäische Wissenschaftler verwendeten Lentiviren in einer bahnbrechenden klinischen Studie auf die Heilung Adrenoleukodystrophie (ALD) ausgerichtet , eine tödliche Krankheit Gehirn bei Jungen , die durch ein mutiertes Gen ALD verursacht wird. Die Lentiviren lieferte eine korrekte Version des ALD -Gens an zwei junge Patienten und im Jahr 2009 , gab die Wissenschaftler, dass sie das Fortschreiten der Krankheit aufgehört hatte . Lentiviren

Lentiviren sind Retroviren , da ihre genetische Information in der RNA statt DNA enthalten . Sie infizieren menschliche Zellen und ein spezielles Enzym wandelt ihre RNA in DNA , die in die zelluläre DNA integriert . Die Zellen replizieren diese Gene , die mehr Viren, die andere Zellen infizieren .
Änderungen

Wissenschaftler veränderten die Lentiviren . Anstelle der Bereitstellung der Virusgene zu einer Zelle , die modifiziert Lentivirus liefert ein therapeutisches Gen, wie ALD . Sie stellten die Gene für die viralen Strukturproteine ​​in Plasmide , die kleine Stücke von DNA sind . Eine separate Plasmid enthält das ALD -Gens.
Transfektion

Wissenschaftler produzieren die modifizierten Lentiviren durch Transfektion . Sie mischen die Plasmide mit Salzen oder Lipide , die die Plasmide in die Zellen , wo sie repliziert werden können. Die Zellen produzieren die viralen Strukturproteine ​​, die durch Selbstorganisation in Viruspartikel , die jeweils ein Stück von RNA mit der ALD- Gen enthält . Diese modifizierten Partikel verlassen die Zellen in das Wachstumsmedium , wo sie für den Einsatz in der Gentherapie -Studien gesammelt.
Verwendet

Die Viren sind ein beliebtes Werkzeug für das Ändern Zellen Forschungs-und Industrie- Anwendungen , zusätzlich zu der Gentherapie. So kann beispielsweise Zellen , die Insulin für die pharmazeutische Produktion oder Green Fluorescent Protein für die Verfolgung von Zellen in der Migrationsforschung zu exprimieren.