Orphan Diseases & die FDA

Eine seltene Krankheit ist eine Krankheit, die nur eine kleine Anzahl von Menschen betroffen sind. Wenn eine Krankheit wirkt sich nicht auf eine große Zahl von Menschen , gibt es weniger Mittel für die Behandlungen für diesen Zustand zu finden . Im Jahr 1983 verabschiedete der Kongress das Orphan Drug Act , dieses Anliegen zu adressieren. Medikamente, die eine seltene Krankheit zu behandeln sind Orphan Drugs bezeichnet. Die FDA ist für die Umsetzung der Orphan Drug Act und das Office of Orphan Products Development übernimmt die Zuschuss-Programm verantwortlich. Was ist ein Orphan Disease ?

Laut " Orphan Products ", eine seltene Krankheit ist eine seltene Krankheit oder Bedingung , die weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Dazu gehören Erkrankungen wie Lou -Gehrig-Krankheit , Tourette- und Akromegalie , besser bekannt als Gigantismus bekannt. Die meisten, aber nicht alle, sind seltene Erkrankungen durch eine genetische Anomalie oder Defekt verursacht . Aufgrund der Seltenheit dieser Erkrankungen ist es oft sehr schwierig für Patienten, um eine genaue Diagnose zu erhalten.
Der Orphan Drug Act

Der Orphan Drug Act wurde im vergangen Jahr 1983. Dieser Akt hat finanzielle Anreize für Unternehmen zu erforschen, zu entwickeln und zu vermarkten Orphan Drugs für seltene Krankheiten . Laut "The Orphan Drug Act : Umsetzung und Auswirkungen ", Pharma-Unternehmen entwickeln Orphan Drugs sind berechtigt, Fördergelder für klinische Studien sowie bis zu fünfzig Prozent der Kosten von klinischen Studien am Menschen zu erhalten. Das Unternehmen wird sich auch die exklusiven Vermarktungsrechte für sieben Jahre.
Wirksamkeit der Orphan Drug Act

Seit der Einführung des Orphan Drug Act , der Anzahl von der FDA Orphan- Medikamente erheblich gestiegen . Laut " Orphan Products : Hoffnung für Menschen mit seltenen Krankheiten ", in den zehn Jahren vor der Einführung des Orphan Drug Act wurden nur 10 neue Medikamente, die von der FDA zugelassen. Seit 1983 wurden über 250 neue Arzneimittel zugelassen und auf dem Markt sind für Patienten mit seltenen Krankheiten.
Grant Program

Amt für Orphan Products Development der FDA ( OOPD ) ist für die Überprüfung aller Förderanträge im Rahmen des Orphan Drug Act verantwortlich. Laut " Office of Orphan Products der FDA ", rund 14,2 Millionen US-Dollar Fördergelder zur Verfügung. Die OOPD sammelt auch Informationen über Arzneimittel für seltene Leiden und neue Medikamente noch in der Testphaseund verteilt , dass die Patienten zu helfen, ihre Behandlung zu planen und informieren sie über neue klinische Studien .
Nachteil des Orphan Drug Act

die Kehrseite des Orphan Drug Act ist, dass es ein Monopol für bestimmte Pharmaunternehmen erstellt. Denn das Gesetz gibt dem Unternehmen die exklusiven Vermarktungsrechte für sieben Jahre , gibt es keinen Wettbewerb , die Preise der Medikamente regulieren. Zum Beispiel , nach "The Orphan Drug Act : Umsetzung und Auswirkungen ", ein Orphan-Arzneimittel , Alglucerase , kann bis zu 300.000 $ pro Jahr kosten. Obwohl in vielen Fällen die Preisgestaltung ist ähnlich wie Nicht- Arzneimittel für seltene Leiden , aufgrund der Exklusivität Faktor , haben die Patienten nicht die Möglichkeit haben , eine generische Version des Medikaments zu kaufen.