Bei der Gentherapie wird die Funktion eines Gens verändert oder fremdes genetisches Material in Zellen eingebracht, um genetische Störungen oder andere Krankheiten zu behandeln oder zu verhindern. Ziel ist es, defekte Gene zu korrigieren oder zu ersetzen, fehlerhafte Proteine zu reparieren oder Zellen neue Funktionen hinzuzufügen und so ihre Funktion wiederherzustellen oder zu verbessern. Die Ansätze der Gentherapie variieren und können den Ersatz mutierter Gene, die Einführung funktioneller Kopien von Genen, die Unterdrückung der Expression schädlicher Gene oder die Modifikation von Genregulationselementen umfassen. Sein Potenzial erstreckt sich über genetische Störungen hinaus auf die Behandlung von Krankheiten wie Krebs, Infektionskrankheiten und neurodegenerativen Erkrankungen, indem es auf die zugrunde liegenden genetischen Ursachen abzielt. Ethische und Sicherheitsaspekte sowie laufende Forschung und Fortschritte sind im Bereich der Gentherapie von entscheidender Bedeutung.
