Wissenschaftler haben mithilfe der Gentherapie DNA-Segmente, die für das fehlende CFTR-Protein kodieren, in die Zellen von Menschen mit Mukoviszidose eingefügt. Dieser Ansatz zielt darauf ab, die Funktion des CFTR-Proteins wiederherzustellen und den zugrunde liegenden genetischen Defekt zu korrigieren, der die Krankheit verursacht.