Gibt es Medikamente gegen Hämophilie?

1. Faktorersatztherapie: Dies ist die primäre Behandlung von Hämophilie und beinhaltet den Ersatz des fehlenden Gerinnungsfaktors im Blutkreislauf. Faktorkonzentrate, die aus menschlichem Plasma gewonnen oder durch rekombinante DNA-Technologie hergestellt werden, werden intravenös infundiert, um den Spiegel des fehlenden Gerinnungsfaktors zu erhöhen und Blutungen zu stoppen.

2. Desmopressin (DDAVP): Dieses Medikament wird bei Personen mit leichter Hämophilie A oder von-Willebrand-Krankheit angewendet. Desmopressin stimuliert die Freisetzung von Von-Willebrand-Faktor und Gerinnungsfaktor VIII aus den Speicherorten des Körpers, wodurch deren Spiegel im Blut vorübergehend erhöht und die Gerinnselbildung gefördert wird.

3. Aktivierte Prothrombinkomplexkonzentrate (aPCCs): Dabei handelt es sich um Gerinnungsfaktorkonzentrate, die mehrere Gerinnungsfaktoren enthalten, darunter die Faktoren II, VII, IX und ordnungsgemäß funktioniert).

4. Rekombinanter Faktor VIIa (rFVIIa): Hierbei handelt es sich um eine gentechnisch veränderte Form des Gerinnungsfaktors VII, die bei Personen mit Hämophilie A oder B eingesetzt werden kann, die Inhibitoren entwickelt haben. Es umgeht die normale Gerinnungskaskade und aktiviert direkt Faktor X, um die Gerinnselbildung zu fördern.

5. Emicizumab (Hemlibra): Hierbei handelt es sich um ein monoklonales Antikörpermedikament, das zur Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Personen mit Hämophilie A eingesetzt wird. Es ahmt die Funktion des Gerinnungsfaktors VIII nach, fördert die Gerinnselbildung und verringert das Blutungsrisiko.

6. Fitusiran (Hemgenix): Fitusiran ist ein RNA-Interferenz-(RNAi)-Therapeutikum, das bei Hämophilie A eingesetzt wird. Es wirkt, indem es die Produktion von Antithrombin, einem natürlichen gerinnungshemmenden Protein im Körper, gezielt unterdrückt und dadurch die Aktivität von Gerinnungsfaktoren erhöht.

Es ist wichtig zu beachten, dass die verwendeten Medikamente und der Behandlungsplan je nach Zustand des Einzelnen, Schweregrad der Hämophilie und Ansprechen auf die Therapie variieren können. Um die am besten geeigneten Behandlungsoptionen zu ermitteln und deren Wirksamkeit zu überwachen, ist die Konsultation eines Gesundheitsdienstleisters erforderlich.